Ilustración que muestra una cadena de ADN de color azul
La empresa Editas planea tratar la amaurosis congénita de Leber mediante la tecnología CRISPR

La startup de biotecnología Editas Medicine planea arrancar las pruebas de un nuevo tratamiento de reparación de genes en los humanos con ceguera.

Esta noticia fue anunciada por la CEO de la empresa Editas, Katrine Bosley, en una conferencia que realizó en Cambridge, Estados Unidos.

El tratamiento de la ceguera se hará utilizando CRISPR, una tecnología de corrección de genes que podrá modificar el ADN que está presente en una persona. La tecnología CRISPR fue inventada hace tres años, y destaca por su facilidad de uso y bajos precios.

Los científicos ya usaron esta tecnología con el fin de crear monos por ingeniería genética, e incluso se ha dicho que podría servir para la creación de humanos modificados.

Editas afirma que la capacidad de CRISPR de reparar genes rotos ayudará a los científicos a tratar decenas de trastornos hereditarios, originados por errores de los genes que actualmente no tienen curas, como la enfermedad de Huntington o la fibrosis quística.

Las pruebas en humanos empezarán en 2017

Al principio, Editas usará CRISPR en humanos únicamente para tratar una enfermedad rara conocida como amaurosis congénita de Leber, que afecta a las células receptoras de luz en la retina. Actualmente sólo la padecen unas 600 personas en Estados Unidos. Los niños que nacen con esta enfermedad sólo ven grandes sombras al mirar a los objetos y son diagnosticados cuando no miran a los ojos de la madre o no tienen ninguna reacción a los objetos coloridos. Al final la enfermedad avanza y la persona sólo verá el color negro completo.

El laboratorio de Editas planea administrar la tecnología CRISPR como una terapia genética. A todos los pacientes se les inyectará en la retina un conjunto de virus cargados con instrucciones por ADN necesarias para la fabricación de los componentes de CRISPR, incluyendo una proteína capaz de cortar un gen en un lugar exacto.

La compañía dijo que pretende borrar unas 1000 huellas de un gen llamado CEP290 en las células fotorreceptoras de los pacientes. Luego el gen debería funcionar nuevamente bien.

Según los científicos, teóricamente la edición de genes serviría para reparar genes rotos en casi cualquier parte del cuerpo, pero en la práctica es difícil realizar reparaciones de ADN en la mayoría de las células, como por ejemplo las células cerebrales. Pero el ojo es una excepción porque los médicos pueden inyectar el tratamiento directamente bajo la retina.

El costo asociado a un tratamiento de este tipo puede llegar a ser muy alto, sobre todo debido al número reducido de personas que requerirán de este tipo de intervención. Al parecer, sólo unos 3.000 estadounidenses padecen este tipo de enfermedad, y sólo un 20% de ese número tienen la forma que planea tratar el laboratorio de Editas.

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